A Unipd un ERC Proof of Concept
16.02.2022
Con il progetto TREM2 MICROglia ENGENEering for treating dementiaS, Alessandra Biffi, professoressa ordinaria di Pediatria all’Università di Padova e direttrice della clinica di oncoematologia pediatrica e trapianto di cellule staminali ematopoietiche presso l’Ospedale Universitario di Padova, è risultata vincitrice di un ERC Proof of Concept (PoC). I Proof of Concept (PoC), uno degli schemi di finanziamenti previsti dai bandi ERC, mirano a esplorare il potenziale commerciale o la possibile ricaduta nella società di un progetto.
L' Alzheimer (AD) è una grave malattia neurodegenerativa che rappresenta la forma più frequente di demenza tra gli anziani. Colpisce circa 5,1 milioni di americani e questo numero presumibilmente triplicherà entro il 2050. Mutazioni omozigote che determinano la perdita di funzione del recettore TREM2 causano anche la malattia autosomica recessiva Nasu-Hakola (NHD), una patologia rara con esordio tipico nell'età adulta. La caratteristica clinica chiave della NHD è la demenza presenile progressiva che di solito porta alla morte nella quinta decade di vita. Attualmente mancano dei trattamenti per la cura dell’NHD. Una percentuale rilevante di casi di AD e tutte le forme di NHD sono causate da mutazioni patogenetiche nel gene Trem2 che portano alla disfunzione della microglia contribuendo e/o causando l'insorgenza e le manifestazioni di AD e NHD. Sulla base dei dati disponibili in letteratura, lo studio condotto da Biffi ipotizza che il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCs) ingegnerizzate per esprimere alti livelli di TREM2 possa modulare l’infiammazione a livello di sistema nervoso centrale (SNC) dovuta al danno tissutale nelle cellule mieloidi/microglia.
Il progetto, finanziato nell’ambito del programma HORIZON EUROPE - ERC-PoC, mira infatti a dimostrare che aumentare e ripristinare l'espressione di TREM2 nel cervello di pazienti affetti da AD e da NHD, e in particolare nella loro microglia, comporterebbe dei benefici terapeutici.
