Dalla ricerca di Unipd nuove speranze per due malattie neurogenerative
13.01.2026
Uno studio preclinico pubblicato su «Molecular Therapy» dall'Università di Padova offre nuove speranze per il trattamento della Gangliosidosi GM1 e della Mucopolisaccaridosi di tipo IV-B (Morbo di Morquio B), entrambe parte delle Malattie da Accumulo Lisosomiale (LSD). Queste patologie sono causate dal malfunzionamento dei lisosomi, organelli cellulari che degradano materiali di scarto. La carenza dell'enzima beta-galattosidasi porta all'accumulo di sostanze tossiche, causando neurodegenerazione e gravi sintomi sistemici.
«La ricerca ha testato con successo una strategia avanzata di terapia genica nel modello murino affetto da Gangliosidosi GM1», afferma Valentina Poletti, la direttrice dello studio del Dipartimento di Salute della Donna e del Bambino dell'Università di Padova «L'approccio si basa sul trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche geneticamente corrette, evitando problemi di rigetto e rigenerando tutte le cellule del sangue e del sistema immunitario, comprese le cellule microgliali del cervello».
Nel modello animale, le cellule staminali corrette sono state reinfuse nel sangue o direttamente nel sistema nervoso centrale. «I risultati sono stati significativi: l'enzima mancante è stato prodotto efficacemente, con una marcata diminuzione dei segni patologici, miglioramento delle capacità di movimento e coordinazione, e prolungamento della vita degli animali trattati», sottolinea Poletti.
«Questi dati suggeriscono un forte potenziale terapeutico di questa piattaforma di terapia genica anche per la Mucopolisaccaridosi IV-B, condividendo la stessa causa enzimatica. Lo studio rappresenta un importante passo preclinico verso una cura potenzialmente risolutiva per queste gravi malattie, attualmente prive di terapie definitive», conclude Poletti. La terapia genica con cellule staminali rappresenta una frontiera della ricerca che mira a una correzione permanente della causa di queste condizioni rare e severe.
