Titolari:

Università degli Studi di Padova, Vlaams Instituut voor Biotechnologie vzw, Vrije Universiteit Brussel 

Inventori:

Nicoletta Plotegher, Elisa Greggio, Chiara Sinisgalli, Wim Versees, Thomas Dal Maso

Parole chiave: Malattia di Parkinson, malattia di Gaucher, Glucocerebrosidasi, nanobodies, lisosomi

Numero priorita: EP24159588.3

Abstract:

L’invenzione consiste in nanobodies con target specifico l’enzima glucocerebrosidasi, in grado di stabilizzare e/o attivare l’enzima senza interferire con il suo sito attivo. Le possibili applicazioni riguardando l’utilizzo di queste molecole per il trattamento del morbo di Parkinson e delle forme neuropatiche della malattia di Gaucher.

Descrizione:

Disfunzioni nell’enzima glucocerebrosidasi (GCase) sono associate al morbo di Parkinson e alla malattia di Gaucher. Per la malattia di Parkinson e per le forme neuropatiche della malattia di Gaucher non ci sono al momento cure.

L’invenzione consiste in molecole denominate nanobodies (piccoli anticorpi prodotti dai camelidi, di circa 15-20 kDa), con target specifico GCase, in grado di stabilizzare e/o attivare l’enzima in vitro e in modelli cellulari, senza interferire con il suo sito attivo. Viene proposto l’utilizzo di queste molecole per migliorare la funzionalità di GCase nel trattamento del morbo di Parkinson e della malattia di Gaucher, attraverso la somministrazione diretta dei nanobodies oppure tramite un approccio di terapia genica con somministrazione di vettori adenovirali contenenti la sequenza codificante per i nanobodies stessi.

Vantaggi:

• I nanobodies legano in modo altamente specifico l’enzima
• I nanobodies migliorano l’attività e la stabilità dell’enzima
• I nanobodies non interferiscono con il sito attivo dell’enzima
• Le piccole dimensioni dei nanobodies permettono di utilizzare approcci di terapia genica

Applicazioni:

• Malattia di Parkinson
• Forme neuropatiche della malattia di Gaucher