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Le malattie neurodegenerative, come la malattia di Parkinson, sono la nuova sfida della medicina moderna. Se da un lato il progressivo aumento della vita media rispecchia il successo della ricerca in campo biomedico, il costo da pagare per questo successo è un aumento esponenziale delle malattie legate all’invecchiamento. La scoperta di forme ereditarie e di fattori di rischio genetici per la malattia di Parkinson ha rivoluzionato la comprensione dei meccanismi molecolari alla base di questa malattia.
“Nonostante siano stati scoperti diversi geni mutati nel Parkinson, un gene particolarmente interessante è GBA, che contiene le informazioni per produrre una proteina chiamata glucocerebrosidasi” spiegano Greggio e Plotegher. “Per ripristinare una corretta attività di GBA e contrastare quindi il rischio di sviluppare la malattia di Parkinson negli individui portatori di mutazione, il nostro gruppo di ricerca in collaborazione con il gruppo di coordinato dal prof. Wim Versées dell’Università di Bruxelles (VUB) ha ricevuto un finanziamento dalla Fondazione americana Michael J. Fox Foundation for Parkinson Research per identificare dei farmaci, che denominiamo nanobodies, in grado di ripristinare la corretta attività cellulare di GBA”.
“Data l’elevata frequenza delle mutazioni nel gene GBA tra i pazienti affetti da Parkinson, siamo fiduciose che una terapia mirata alla correzione dell’attività di GBA attraverso questi piccoli anticorpi possa rappresentare una speranza di cura per una malattia per la quale, ad oggi, non esistono cura, ma solo terapie sintomatiche”.
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Le malattie neurodegenerative, come la malattia di Parkinson, sono la nuova sfida della medicina moderna. Se da un lato il progressivo aumento della vita media rispecchia il successo della ricerca in campo biomedico, il costo da pagare per questo successo è un aumento esponenziale delle malattie legate all’invecchiamento. La scoperta di forme ereditarie e di fattori di rischio genetici per la malattia di Parkinson ha rivoluzionato la comprensione dei meccanismi molecolari alla base di questa malattia.
“Nonostante siano stati scoperti diversi geni mutati nel Parkinson, un gene particolarmente interessante è GBA, che contiene le informazioni per produrre una proteina chiamata glucocerebrosidasi” spiegano Greggio e Plotegher. “Per ripristinare una corretta attività di GBA e contrastare quindi il rischio di sviluppare la malattia di Parkinson negli individui portatori di mutazione, il nostro gruppo di ricerca in collaborazione con il gruppo di coordinato dal prof. Wim Versées dell’Università di Bruxelles (VUB) ha ricevuto un finanziamento dalla Fondazione americana Michael J. Fox Foundation for Parkinson Research per identificare dei farmaci, che denominiamo nanobodies, in grado di ripristinare la corretta attività cellulare di GBA”.
“Data l’elevata frequenza delle mutazioni nel gene GBA tra i pazienti affetti da Parkinson, siamo fiduciose che una terapia mirata alla correzione dell’attività di GBA attraverso questi piccoli anticorpi possa rappresentare una speranza di cura per una malattia per la quale, ad oggi, non esistono cura, ma solo terapie sintomatiche”.
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